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Tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) per al tractament de la fibrosi quística
(2019-10-15)
La fibrosis quística (FQ) es un trastorno autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen que codifica el regulador de la conductancia transmembrana de FQ (CFTR), proteína que actúa como canal de cloruro. Las secreciones ...
Propiverina per al tractament dels símptomes urinaris en la síndrome de bufeta hiperactiva
(2018-09-26)
El síndrome de vejiga hiperactiva (SBH) se caracteriza por la urgencia miccional, con
incontinencia urinaria (IU) de urgencia o sin, con ausencia de infección o de otra patología evidente, y que generalmente se asocia a ...
Lesinurad per al tractament de la hiperuricèmia en pacients amb gota
(2018-04-04)
La gota es una patología inhabilitadora y crónica provocada por el depósito de cristales de urato monosódico (UMS) y la consecuente inflamación de las zonas articulares, periarticulares y subcutáneas. Las manifestaciones ...
Sebelipasa alfa per al tractament del dèficit de lipasa àcida lisosòmica
(2017-11-21)
El déficit de lipasa ácida lisosomal (LAL) es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva caracterizada por la acumulación de ésteres de colesterol y triglicéridos particularmente en los lisosomas de las células del ...
Ibrutinib per al tractament de la leucèmia limfocítica crònica
(2019-02-01)
La leucemia linfocítica crónica (LLC) es el tipo de leucemia más frecuente en adultos en el mundo occidental, representando un 25-50% de todas las leucemias. La edad mediana al diagnóstico es de 72 años y sólo un 10% de ...