dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH) |
dc.date.accessioned | 2015-02-02T12:05:00Z |
dc.date.available | 2015-02-02T12:05:00Z |
dc.date.issued | 2012-04 |
dc.identifier.citation | Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2012. |
dc.identifier.other | CT;05/2012 |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/1148 |
dc.description | Agalsidasa; Malaltia de Fabry; Revisió sistemàtica; Agalsidase; Fabry's disease; Clinical trial; Enfermedad de Fabry; Revisión sistemática |
dc.description.abstract | La malaltia de Fabry és una malaltia per dipòsit lisosòmic hereditària causada per mutacions del gen de l’alfa-galactosidasa A (a-Gal A) que provoca l’acumulació progressiva de glucoesfingolípids no metabolitzats a les parets dels vasos sanguinis i la musculatura llisa. Afecta principalment homes però s’han descrit també casos greus en dones. L’agalsidasa alfa (Replagal®) i l’agalsidasa beta (Fabrazyme®) són fàrmacs orfes anàlegs de l’a-Gal A aprovats per al tractament de substitució enzimàtica (TSE) a llarg termini en pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Fabry. Ambdós estan disponibles a Europa des de l’any 2001.
Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’agalsidasa alfa i agalsidasa beta comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb malaltia de Fabry. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Metabolisme - Trastorns - Tractament |
dc.subject | Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica) |
dc.subject | Medicaments - Assaigs clínics |
dc.subject.mesh | Fabry Disease |
dc.subject.mesh | Review |
dc.subject.mesh | Pharmaceutical Preparations |
dc.title | Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.identifier.dl | B. 13513-2012 |
dc.subject.decs | enfermedad de Fabry |
dc.subject.decs | revisión |
dc.subject.decs | preparados farmacéuticos |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |