Torna al Registre Simple

 
dc.contributorDepartament de Salut
dc.contributor.authorComitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned2015-02-02T12:13:22Z
dc.date.available2015-02-02T12:13:22Z
dc.date.issued2011-05
dc.identifier.citationComitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011.
dc.identifier.otherCT;08/2011
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/11351/1153
dc.descriptionMalaltia de Pompe; Alglucosidasa alfa; Glicogenosi tipus II; Pompe disease; Alglucosidase alpha; Glycogenosis type II; Enfermedad de Pompe; Glucogenosis tipo II
dc.description.abstractLa malaltia de Pompe és una miopatia metabòlica rara, progressiva d’herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions en el gen de l’alfa-glucosidasa àcida que donen lloc a l’acumulació de glicogen en diversos teixits, especialment el teixit muscular, i amb ella l’aparició de cardiomiopatia i debilitat muscular. L’alglucosidasa alfa (Myozyme®) és una forma recombinant de l’alfa-glucosidasa àcida humana. És un medicament orfe que fou aprovat com a tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Pompe (Agència Europea del Medicament, EMA 2007). Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’alglucosidasa alfa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe.
dc.language.isocat
dc.publisherAgència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut
dc.rightsAtribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.sourceScientia
dc.subjectGlicogenosi - Tractament
dc.subjectMedicaments - Assaigs clínics
dc.subjectRessenyes sistemàtiques (Investigació mèdica)
dc.subject.meshGlycogen Storage Disease
dc.subject.meshPharmaceutical Preparations
dc.subject.meshReview
dc.titleAlglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/report
dc.identifier.dlB. 26317-2011
dc.subject.decsenfermedad por almacenamiento de glucógeno
dc.subject.decspreparados farmacéuticos
dc.subject.decsrevisión
dc.type.versioninfo:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audienceProfessionals
dc.rights.accessrightsinfo:eu-repo/semantics/openAccess


Fitxers en aquest element

Thumbnail

Aquest element apareix en la col·lecció o col·leccions següent(s)

Torna al Registre Simple