dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH) |
dc.date.accessioned | 2015-02-02T12:13:22Z |
dc.date.available | 2015-02-02T12:13:22Z |
dc.date.issued | 2011-05 |
dc.identifier.citation | Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011. |
dc.identifier.other | CT;08/2011 |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/1153 |
dc.description | Malaltia de Pompe; Alglucosidasa alfa; Glicogenosi tipus II; Pompe disease; Alglucosidase alpha; Glycogenosis type II; Enfermedad de Pompe; Glucogenosis tipo II |
dc.description.abstract | La malaltia de Pompe és una miopatia metabòlica rara, progressiva d’herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions en el gen de l’alfa-glucosidasa àcida que donen lloc a l’acumulació de glicogen en diversos teixits, especialment el teixit muscular, i amb ella l’aparició de cardiomiopatia i debilitat muscular. L’alglucosidasa alfa (Myozyme®) és una forma recombinant de l’alfa-glucosidasa àcida humana. És un medicament orfe que fou aprovat com a tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Pompe (Agència Europea del Medicament, EMA 2007).
Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’alglucosidasa alfa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Glicogenosi - Tractament |
dc.subject | Medicaments - Assaigs clínics |
dc.subject | Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica) |
dc.subject.mesh | Glycogen Storage Disease |
dc.subject.mesh | Pharmaceutical Preparations |
dc.subject.mesh | Review |
dc.title | Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.identifier.dl | B. 26317-2011 |
dc.subject.decs | enfermedad por almacenamiento de glucógeno |
dc.subject.decs | preparados farmacéuticos |
dc.subject.decs | revisión |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |