Resum
Les mucopolisacaridosis (MPS) I, II i VI són malalties metabòliques rares de caràcter hereditari que es caracteritzen per un ampli rang de manifestacions clíniques. Els tractaments disponibles són pal·liatius i dirigits a millorar la qualitat de vida dels pacients. El tractament de substitució enzimàtica (TSE) substitueix l'enzim deficitari i evita així un major dany cel·lular. El TSE amb laronidasa, galsulfasa i idursulfasa va ser aprovat a la Unió Europea en condicions excepcionals per al tractament de les MPS I, II i VI, respectivament.
Objectius: Avaluar l'evidència científica disponible sobre l'eficàcia, seguretat i eficiència del tractament amb larodinasa, idursulfasa i gasulfasa comparat amb qualsevol alternativa de tractament en pacients amb MPS I, II i VI, respectivament.
Paraules clau
Malalties hereditàries metabòliques; Mucopolisacaridosis; Medicina basada en l'evidència
Citació recomanada
Sunyer B, Paladio N, Almazán C. Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI. Barcelona: Ministerio de Ciencia e Innovación; 2011.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/1289Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: