Resumen
Antecedentes: La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad degenerativa con un patrón de herencia autosómico recesivo que se ha relacionado con la acumulación de hierro en el interior de las mitocondrias y la formación de radicales libres. Las manifestaciones clínicas más habituales
son alteraciones neurológicas, cardiomiopatía y diabetes mellitus. La práctica totalidad de pacientes presentan ataxia en las 4 extremidades y alteraciones de la marcha a partir de los 5 años de edad si bien en algunos casos puede presentarse antes. La principal manifestación cardiaca son las arritmias y las complicaciones derivadas de la cardiomiopatía, que son causa frecuente de muerte, a menudo en torno a los 30-40 años. No hay ningún tratamiento específico que corrija el defecto causante de la AF. La idebenona (Sovrima®) es una benzoquinona de estructura similar a la coenzima Q10. Es un potente antioxidante que se une al oxígeno de los radicales libres y favorece el flujo de electrones en la cadena de transferencia de electrones. Fue designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el año 2004 y recibió una opinión negativa de comercialización en 2008 por parte del Comité de Medicamentos de Uso
en Humanos (CHMP) de la EMA a causa de, principalmente, la falta de evidencia relacionada con la eficacia en la AF. Esta decisión fue ratificada unos meses más tarde.
Objetivos: Analizar la evidencia científica disponible sobre la eficacia y la seguridad de la idebenona
comparada con cualquier alternativa de tratamiento, incluido el placebo, en pacientes con AF.
Metodología: Revisión sistemática de la evidencia científica disponible hasta julio de 2011. La validez interna y el grado de recomendación de los estudios incluidos han sido evaluados por un
revisor que ha utilizado los criterios de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN).
Se ha realizado una síntesis cualitativa de la evidencia científica.
Resultados: Los datos principales de eficacia y seguridad de la idebenona en pacientes con AF
provienen de 11estudis (4 estudios comparativos y 7 estudios no comparativos). Los resultados descritos en relación con las variables principales de eficacia (variables de funcionalidad cardiológica y neurológica) son discordantes entre estudios. Con respecto a la seguridad, el tratamiento con idebenona está, en general, seguro y bien tolerado. Los efectos adversos más habituales son las alteraciones del trato gastrointestinal. Se han descrito casos aislados de neutropenia, transaminitis y taquicardia.
Conclusiones: La evidencia disponible en la literatura permite asegurar la seguridad de idebenona pero no permite demostrar su eficacia en el tratamiento de la AF, de manera que sólo se recomendaría su uso en el contexto de un ensayo clínico.
Palabras clave
Ataxia de Friedreich; Tratamiento; Idebenona
Citación recomendada
Gómez D, Paladio N. Idebenona (Sovrima®) per al tractament de l’atàxia de Friedreich. Barcelona: Agència d‟Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2012.
Audiencia
Professionals
Usar este identificador para citar y/o enlazar este documento
https://hdl.handle.net/11351/3038Este elemento aparece en las siguientes colecciones
El ítem tiene asociados los siguientes ficheros de licencia: