dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Gómez, David |
dc.contributor.author | Paladio, Núria |
dc.date.accessioned | 2017-08-30T11:04:30Z |
dc.date.available | 2017-08-30T11:04:30Z |
dc.date.issued | 2012-03 |
dc.identifier.citation | Gómez D, Paladio N. Idebenona (Sovrima®) per al tractament de l’atàxia de Friedreich. Barcelona: Agència d‟Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2012. |
dc.identifier.other | CT04/2012 |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/3038 |
dc.description | Atàxia de Friedreich; Tractament; Idebenona |
dc.description.abstract | Antecedents: L'atàxia de Friedreich (AF) és una malaltia degenerativa amb un patró d'herència autosòmic recessiu que s'ha relacionat amb l'acumulació de ferro a l'interior de les mitocòndries i la formació de radicals lliures. Les manifestacions clíniques més habituals són alteracions
neurològiques, cardiomiopatia i diabetis mellitus. La pràctica totalitat de pacients presenten atàxia a les 4 extremitats i alteracions de la marxa a partir dels 5 anys d'edat si bé en alguns casos pot presentar-se abans. La principal manifestació cardíaca són les arítmies i les complicacions derivades de la cardiomiopatia, que són causa freqüent de mort, sovint al voltant dels 30-40 anys. No hi ha cap tractament específic que corregeixi el defecte causant de l‟AF.
La idebenona (Sovrima®) és una benzoquinona d‟estructura similar al coenzim Q10. És un potent antioxidant que s'uneix a l'oxigen dels radicals lliures i afavoreix el flux d'electrons en la cadena de transferència d‟electrons. Fou designada com a medicament orfe per l'Agència Europea del Medicament (EMA) l‟any 2004 i va rebre una opinió negativa de comercialització l‟any 2008 per part del Comitè de Medicaments d'Ús en Humans (CHMP) de l'EMA a causa de, principalment, la manca d'evidència relacionada amb l‟eficàcia en l‟AF. Aquesta decisió va ser ratificada uns mesos més tard.
Objectius: Analitzar l'evidència científica disponible sobre l‟eficàcia i la seguretat de la idebenona
comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb AF.
Metodologia: Revisió sistemàtica de l'evidència científica disponible fins a juliol de 2011. La validesa
interna i el grau de recomanació dels estudis inclosos han estat avaluats per un revisor que ha utilitzat els criteris de la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). S'ha realitzat una síntesi qualitativa de l‟evidència científica.
Resultats: Les dades principals d‟eficàcia i seguretat de la idebenona en pacients amb AF provenen d'11estudis (4 estudis comparatius i 7 estudis no comparatius). Els resultats descrits en relació amb les variables principals d‟eficàcia (variables de funcionalitat cardiològica i neurològica) són discordants entre estudis. Respecte a la seguretat, el tractament amb idebenona és, en general, segur i ben tolerat. Els efectes adversos més habituals són les alteracions del tracte gastrointestinal. S‟han descrit casos aïllats de neutropènia, transaminitis i taquicàrdia.
Conclusions: L'evidència disponible en la literatura permet assegurar la seguretat d‟idebenona però no permet demostrar la seva eficàcia en el tractament de l‟AF, de manera que només es
recomanaria el seu ús en el context d‟un assaig clínic. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Agència d‟Informació, Avaluació i Qualitat en Salut |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Atàxia de Friedreich - Tractament |
dc.subject | Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica) |
dc.subject.mesh | Friedreich Ataxia |
dc.subject.mesh | /therapy |
dc.subject.mesh | Drug Evaluation |
dc.title | Idebenona (Sovrima®) per al tractament de l’atàxia de Friedreich |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.identifier.dl | B. 13490-2012 |
dc.subject.decs | ataxia de Friedreich |
dc.subject.decs | /terapia |
dc.subject.decs | evaluación de medicamentos |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.contributor.authoraffiliation | Agència d'Informació, Avaluació i Qualitat en Salut (AIAQS), Departament de Salut, Generalitat de Catalunya, Barcelona, Spain |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |