dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica |
dc.date.accessioned | 2020-11-06T08:03:27Z |
dc.date.available | 2020-11-06T08:03:27Z |
dc.date.issued | 2019-10-15 |
dc.identifier.citation | Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica. Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) per al tractament de la fibrosi quística. Barcelona: Servei Català de la Salut; 2020. |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/5393 |
dc.description | Lumacaftor; Ivacaftor; Fibrosi quística; Malaltia minoritària |
dc.description.abstract | La fibrosi quística (FQ) és un trastorn autosòmic recessiu causat per mutacions en el gen que codifica el regulador de la conductància transmembrana de FQ (CFTR), proteïna que actua com a canal de clorur. Les secrecions viscoses que deriven del transport alterat de clorur i sodicondueixen progressivament a la disfunció de les glàndules exocrines de múltiples sistemes orgànics, i afecten principalment l'aparell respiratori però també el pàncrees, les vies biliars, les glàndules sudorípares i el sistema genitourinari. Les manifestacions més freqüents de la malaltia són la insuficiència pancreàtica exocrina al voltant del 85-90% dels casos i la malaltia pulmonar obstructiva crònica greu, primera causa de morbimortalitat en aquests pacients. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Servei Català de la Salut |
dc.rights | Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Fibrosi quística - Tractament |
dc.subject | Medicaments - Assaigs clínics |
dc.subject | Avaluació de resultats (Assistència sanitària) |
dc.subject.mesh | Cystic Fibrosis |
dc.subject.mesh | /drug therapy |
dc.subject.mesh | Drug Evaluation |
dc.subject.mesh | Clinical Trials as Topic |
dc.title | Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) per al tractament de la fibrosi quística |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.subject.decs | fibrosis quística |
dc.subject.decs | /farmacoterapia |
dc.subject.decs | evaluación de medicamentos |
dc.subject.decs | ensayos clínicos como asunto |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |