dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica |
dc.date.accessioned | 2020-11-06T08:03:27Z |
dc.date.available | 2020-11-06T08:03:27Z |
dc.date.issued | 2019-10-15 |
dc.identifier.citation | Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica. Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) per al tractament de la fibrosi quística. Barcelona: Servei Català de la Salut; 2020. |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/5393 |
dc.description | Lumacaftor; Ivacaftor; Fibrosis quística; Enfermedad minoritaria |
dc.description.abstract | La fibrosis quística (FQ) es un trastorno autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen que codifica el regulador de la conductancia transmembrana de FQ (CFTR), proteína que actúa como canal de cloruro. Las secreciones viscosas que derivan del transporte alterado de cloruro y sodicondueixen progresivamente a la disfunción de las glándulas exocrinas de múltiples sistemas orgánicos, y afectan principalmente al aparato respiratorio pero también el páncreas, las vías biliares, las glándulas sudoríparas y el sistema genitourinario. Las manifestaciones más frecuentes de la enfermedad son la insuficiencia pancreática exocrina en torno al 85-90% de los casos y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica grave, primera causa de morbimortalidad en estos pacientes. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Servei Català de la Salut |
dc.rights | Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Fibrosi quística - Tractament |
dc.subject | Medicaments - Assaigs clínics |
dc.subject | Avaluació de resultats (Assistència sanitària) |
dc.subject.mesh | Cystic Fibrosis |
dc.subject.mesh | /drug therapy |
dc.subject.mesh | Drug Evaluation |
dc.subject.mesh | Clinical Trials as Topic |
dc.title | Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) per al tractament de la fibrosi quística |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.subject.decs | fibrosis quística |
dc.subject.decs | /farmacoterapia |
dc.subject.decs | evaluación de medicamentos |
dc.subject.decs | ensayos clínicos como asunto |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |