Resum
La mucopolisacaridosi I (MPS I) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d’ -L-iduronidasa, enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret el dermatan sulfat i heparan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La laronidasa (Aldurazyme®) està indicada per al tractament de substitució enzimàtica en pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi tipus I (MPS I).
Objectius: Avaluar l’eficàcia, seguretat i eficiència de la laronidasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS I.
Paraules clau
Mucopolisacaridosi I; Laronidasa; Preparats farmacèutics; Mucopolysaccharidosis I; Laronidase; Pharmaceutical Preparations; Mucopolisacaridosis I; Laronidasa; Preparaciones Farmacéuticas
Citació recomanada
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Laronidasa (Aldurazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi I. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/843Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: