Resum
La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret del dermatan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La galsulfasa (Naglazyme®) és una forma recombinant de l'enzim ASB, aprovada per l'Agència Europea del Medicament el gener de 2006 per al tractament a llarg termini de pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi VI.
Objectius: Avaluar l'eficàcia, seguretat i eficiència de la galsulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS VI.
Paraules clau
Mucopolisacaridosi VI; Síndrome de Maroteaux-Lamy; Galsulfasa; Mucopolysaccharidosis type VI; MPS VI; Clinical Trial; Mucopolisacaridosis tipo VI; Ensayos Clínicos
Citació recomanada
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/847Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: