Amifampridina (Firdapse®) per al tractament de la síndrome miastènica de Lambert Eaton

Abstract

L‟amifampridina (Firdapse®) és el fosfat de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). L‟amifampridina bloqueja els canals de potassi i allarga la durada del potencial d‟acció, facilita l‟obertura dels canals del calci i l‟alliberament d‟acetilcolina. Pel seus efectes sobre la neurotransmissió colinèrgica s‟ha investigat per al tractament de la síndrome miastènica de Lambert Eaton (SMLE). Aquesta malaltia és un trastorn autoimmune que es caracteritza per la producció d‟autoanticossos contra canals del calci dependents de voltatge localitzats a nivell de la neurona presinàptica de la placa motora i del sistema nerviós autònom, fet que es tradueix en una davallada de l‟alliberament d‟acetilcolina. Les manifestacions clíniques de l‟SMLE són la debilitat muscular i els símptomes de disfunció autonòmica. L‟SMLE, habitualment, és una síndrome paraneoplàstica del càncer de pulmó de cèl·lules petites. El 22 d‟octubre de 2009 l‟EMA (European Medicines Agency) va emetre un dictamen favorable a la comercialització de l‟amifampridina per al tractament de l‟SMLE basant-se en estudis publicats amb la base lliure de 3,4-DAP. Objectius: Avaluar l‟eficàcia, seguretat i eficiència de l‟amifampridina comparat amb placebo en el tractament de pacients amb SMLE.