Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe
Resum
La malaltia de Pompe és una miopatia metabòlica rara, progressiva d’herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions en el gen de l’alfa-glucosidasa àcida que donen lloc a l’acumulació de glicogen en diversos teixits, especialment el teixit muscular, i amb ella l’aparició de cardiomiopatia i debilitat muscular. L’alglucosidasa alfa (Myozyme®) és una forma recombinant de l’alfa-glucosidasa àcida humana. És un medicament orfe que fou aprovat com a tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Pompe (Agència Europea del Medicament, EMA 2007).
Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’alglucosidasa alfa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe.
Paraules clau
Malaltia de Pompe; Alglucosidasa alfa; Glicogenosi tipus II; Pompe disease; Alglucosidase alpha; Glycogenosis type II; Enfermedad de Pompe; Glucogenosis tipo II
Citació recomanada
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/1153Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: