Torna al Registre Simple

 
dc.contributorDepartament de Salut
dc.contributor.authorComitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned2015-02-05T14:24:36Z
dc.date.available2015-02-05T14:24:36Z
dc.date.issued2011-05
dc.identifier.citationComitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Miglustat (Zavesca®) per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I. Barcelona: Agència d'Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011.
dc.identifier.otherCT;14/2011
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/11351/1195
dc.descriptionMiglustat; Malalties rares; Revisió sistemàtica; Gaucher´s disease; Rare diseases; Systematic review; Enfermedad de Gaucher; Enfermedades raras; Revisión sistemática
dc.description.abstractLa malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d‟herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida que donen lloc a l‟acumulació de glucocerebròsid als lisosomes dels macròfags que causa, entre d‟altres, hepatosplenomegàlia, anèmia, trombocitopènia i lesions òssies. Es defineixen tres tipus d‟MG segons la presència o absència i gravetat de l‟afectació neurològica, el tipus I és la forma més freqüent (90%) i no sol presentar afectació neurològica. A Catalunya hi ha 51 pacients amb MG. El miglustat (Zavesca®) és un inhibidor reversible de la glucosilceramida sintasa que redueix la síntesi de glucocerebròsid. Està aprovat per a pacients amb MG tipus I lleu o moderada que no desitgin o no puguin rebre tractament de substitució enzimàtica (TSE) i per a pacients pediàtrics i adults amb malaltia de Niemann-Pick tipus C. Objectius: Analitzar l‟evidència científica disponible sobre l‟eficàcia, la seguretat i l‟eficiència del miglustat en pacients amb diagnòstic confirmat d‟MG tipus I.
dc.language.isocat
dc.publisherAgència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut de Cataluya
dc.rightsAtribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.sourceScientia
dc.subjectGaucher, Malaltia de - Tractament
dc.subjectRessenyes sistemàtiques (Investigació mèdica)
dc.subjectMedicaments - Assaigs clínics
dc.subject.meshGaucher Disease
dc.subject.meshPharmaceutical Preparations
dc.subject.meshReview
dc.titleMiglustat (Zavesca®) per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/report
dc.identifier.dlB. 25589-2011
dc.subject.decsenfermedad de Gaucher
dc.subject.decspreparados farmacéuticos
dc.subject.decsrevisión
dc.type.versioninfo:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audienceProfessionals
dc.rights.accessrightsinfo:eu-repo/semantics/openAccess


Fitxers en aquest element

Thumbnail

Aquest element apareix en la col·lecció o col·leccions següent(s)

Torna al Registre Simple