dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH) |
dc.date.accessioned | 2015-02-05T14:24:36Z |
dc.date.available | 2015-02-05T14:24:36Z |
dc.date.issued | 2011-05 |
dc.identifier.citation | Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Miglustat (Zavesca®) per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I. Barcelona: Agència d'Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011. |
dc.identifier.other | CT;14/2011 |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/1195 |
dc.description | Miglustat; Malalties rares; Revisió sistemàtica; Gaucher´s disease; Rare diseases; Systematic review; Enfermedad de Gaucher; Enfermedades raras; Revisión sistemática |
dc.description.abstract | La malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d‟herència autosòmica
recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida que donen lloc a l‟acumulació de glucocerebròsid als lisosomes dels macròfags que causa, entre d‟altres, hepatosplenomegàlia, anèmia, trombocitopènia i lesions òssies. Es defineixen tres tipus d‟MG segons la presència o absència i gravetat de l‟afectació neurològica, el tipus I és la forma més freqüent (90%) i no sol presentar afectació neurològica. A Catalunya hi ha 51 pacients amb MG.
El miglustat (Zavesca®) és un inhibidor reversible de la glucosilceramida sintasa que redueix la síntesi de glucocerebròsid. Està aprovat per a pacients amb MG tipus I lleu o moderada que no desitgin o no puguin rebre tractament de substitució enzimàtica (TSE) i per a pacients pediàtrics i adults amb malaltia de Niemann-Pick tipus C.
Objectius: Analitzar l‟evidència científica disponible sobre l‟eficàcia, la seguretat i l‟eficiència del miglustat en pacients amb diagnòstic confirmat d‟MG tipus I. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut de Cataluya |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Gaucher, Malaltia de - Tractament |
dc.subject | Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica) |
dc.subject | Medicaments - Assaigs clínics |
dc.subject.mesh | Gaucher Disease |
dc.subject.mesh | Pharmaceutical Preparations |
dc.subject.mesh | Review |
dc.title | Miglustat (Zavesca®) per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.identifier.dl | B. 25589-2011 |
dc.subject.decs | enfermedad de Gaucher |
dc.subject.decs | preparados farmacéuticos |
dc.subject.decs | revisión |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |