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dc.contributorDepartament de Salut
dc.contributor.authorRoqué-Fíguls, Marta
dc.contributor.authorSolà-Arnau, Ivan
dc.contributor.authorRequeijo-Lorenzo, Carolina
dc.contributor.authorSalas-Gama, Karla
dc.date.accessioned2019-04-01T12:08:01Z
dc.date.available2019-04-01T12:08:01Z
dc.date.issued2018
dc.identifier.citationRoqué-Fíguls M, Solà-Arnau I, Salas-Gama K, Requeijo-Lorenzo C. Eficacia, seguridad y utilidad de la genisteína en pacientes con síndrome de Sanfilippo. Barcelona: Agència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya; 2018. (Informes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias).
dc.identifier.other731-18-053-1
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/11351/3983
dc.descriptionGenisteína; Síndrome de Sanfilippo; Sistema Nacional de Salud
dc.description.abstractAntecedentes La genisteína es una terapia de reducción del sustrato propuesta para la mucopolisacaridosis tipo III (MPS III) o enfermedad de Sanfilippo. Objetivos Evaluar la eficacia, la seguridad y la utilidad de la genisteína en pacientes con MPS III con el fin de valorar la incorporación de la genisteína a la cartera común de servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS). Métodos Revisión de la literatura científica elaborada a partir de un protocolo preespecificado, de acuerdo con directrices metodológicas estandarizadas. Informe de los hallazgos de la revisión de acuerdo con la declaración PRISMA. En enero de 2018 se diseñó y ejecutó una búsqueda en bases de datos bibliográficos, registros de estudios en curso y fuentes de información específicos de enfermedades raras. Se incluyeron estudios sin limitación de diseño en los que se evaluara el efecto de la genisteína en cualquier dosis y formato de administración en personas de cualquier edad con MPS III. A partir de dos investigadores se seleccionaron de manera independiente los estudios a incluir en el informe, y se evaluaron críticamente con herramientas de valoración del riesgo de sesgo de ensayos clínicos y de valoración de la calidad metodológica de los ensayos no controlados y estudios observacionales. Se extrajeron los datos descriptivos de los estudios y los resultados referidos a los desenlaces de interés de la revisión. Se recopilaron los hallazgos de la revisión para los principales desenlaces de interés en tablas de síntesis de la evidencia, en las que se incluyó una clasificación de la calidad de la evidencia. Finalmente, se elaboraron conclusiones sobre la inclusión de la genisteína en la cartera común de servicios del SNS junto a la identificación de lagunas de conocimiento. Resultados La búsqueda ofreció 837 referencias de las cuales se incluyeron 10 estudios (2 ensayos aleatorizados, 6 ensayos no controlados, 1 observacional no controlado y 1 reporte de caso). Los estudios incluyeron un total de 162 personas con un diagnóstico de MPS III. La mayoría de los estudios evaluaron una dosis baja de genisteína (entre los 5 y los 15 mg/kg/día) y solo dos estudios administraron una dosis alta de genisteína pura sintética (150 mg/kg/día). La duración del tratamiento fue variable en los estudios, entre 6 meses y 3 años. Todos los estudios valoraron los resultados inmediatamente después del tratamiento. Las dosis bajas de genisteína mostraron mejoras de poca o nula relevancia clínica en escalas neurocognitivas a los 12 meses de tratamiento (calidad de la evidencia muy baja, motivada por el sesgo de los estudios y la imprecisión de los resultados). Un ensayo clínico aleatorizado no mostró diferencias entre una dosis de 10 mg/kg/día de genisteína y placebo en una escala de comportamiento a los 6 meses de tratamiento, ni en ninguna de sus subescalas. Una extensión del estudio mostró que los pacientes tratados con genisteína mejoraban en la subescala de ansiedad tras un año de seguimiento (calidad de la evidencia baja, motivada por la imprecisión de los resultados y su heterogeneidad). Los estudios sobre dosis bajas de genisteína no describieron efectos adversos (calidad de la evidencia baja, motivada por el sesgo de los estudios y la imprecisión de los resultados). Un ensayo clínico no controlado no mostró diferencias en una escala de discapacidad al comparar las puntuaciones entre el inicio del estudio y las de los 12 meses de tratamiento con dosis altas de genisteína (calidad de la evidencia muy baja, motivada por el sesgo de los estudios y la imprecisión de los resultados). Este ensayo solamente registró nueve eventos adversos graves, de los cuales solo uno fue valorado como posiblemente relacionado con la genisteína. La mayoría de los eventos adversos no graves identificados se consideraron asociados con el trastorno subyacente (calidad de la evidencia baja, motivada por la imprecisión de los resultados). Conclusiones La dosis baja de genisteína ha mostrado una nula relevancia clínica mientras que los datos sobre la dosis alta son insuficientes. Los resultados consistentemente negativos sobre variables fisiológicas en las dosis bajas del tratamiento sugieren que no es apropiado realizar más estudios con estas dosis. En la actualidad está pendiente la publicación de los resultados de un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo (EudraCT 2013-001479- 18) de la dosis de genisteína de 150 mg/kg/día que tiene como variable principal de interés el nivel de heparán sulfato en líquido cefalorraquídeo. Si los resultados de este estudio fueran negativos, probablemente no estaría justificado seguir investigando sobre el posible beneficio del tratamiento. Aun si los resultados fueran positivos, se deberían realizar estudios adicionales que evaluaran el impacto de la dosis alta en desenlaces importantes para los pacientes, como los desenlaces comportamentales o neurocognitivos. Con los datos disponibles en la actualidad en la literatura, se concluye que la genisteína no debe incluirse en la cartera común de servicios del SNS. Con relación a la práctica clínica, se concluye que los profesionales sanitarios deberían conocer la limitada evidencia sobre el efecto de la genisteína en la MPS III e informar a las familias de personas con MPS III de la nula relevancia clínica de la dosis baja de genisteína y la ausencia de datos sobre el impacto de la dosis alta. Esta información debe servir de base para que los padres puedan tomar una decisión informada e individualizada en relación con el uso de la genisteína.
dc.language.isospa
dc.publisherAgència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya
dc.publisherMinisterio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social
dc.relation.ispartofseriesInformes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias;
dc.relation.ispartofseriesInformes, estudios e investigación;
dc.rightsAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
dc.sourceScientia
dc.subjectMucopolisacàrids
dc.subjectMalalties congènites - Tractament
dc.subjectLiteratura científica
dc.subject.meshMucopolysaccharidosis III
dc.subject.mesh/drug therapy
dc.subject.meshReview
dc.titleEficacia, seguridad y utilidad de la genisteína en pacientes con síndrome de Sanfilippo
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/report
dc.subject.decsmucopolisacaridosis III
dc.subject.decs/tratamiento farmacológico
dc.subject.decsrevisión
dc.type.versioninfo:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audienceProfessionals
dc.contributor.authoraffiliation[Roqué-Figuls M, Solà-Arnau I] Centro Cochrane Iberoamericano-Institut de Recerca Biomèdica Sant Pau (IIB-Sant Pau), Barcelona, Spain. CIBER en Epidemiología y Salud Pública (CIBERESP), Madrid, Spain. [Salas-Gama K, Requeijo-Lorenzo C] Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, Barcelona, Spain. Institut de Recerca Biomèdica Sant Pau (IIB-Sant Pau), Barcelona, Spain
dc.rights.accessrightsinfo:eu-repo/semantics/openAccess


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