Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI

Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)

dc.contributor	Departament de Salut
dc.contributor.author	Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned	2014-09-30T12:01:54Z
dc.date.available	2014-09-30T12:01:54Z
dc.date.issued	2010-04
dc.identifier.citation	Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
dc.identifier.uri	https://hdl.handle.net/11351/847
dc.description	Mucopolisacaridosi VI; Síndrome de Maroteaux-Lamy; Galsulfasa; Mucopolysaccharidosis type VI; MPS VI; Clinical Trial; Mucopolisacaridosis tipo VI; Ensayos Clínicos
dc.description.abstract	La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret del dermatan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La galsulfasa (Naglazyme®) és una forma recombinant de l'enzim ASB, aprovada per l'Agència Europea del Medicament el gener de 2006 per al tractament a llarg termini de pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi VI. Objectius: Avaluar l'eficàcia, seguretat i eficiència de la galsulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS VI.
dc.language.iso	cat
dc.publisher	Agència d'Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques
dc.relation.ispartofseries	CT;08/2010
dc.rights	Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights.uri	http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.source	Scientia
dc.subject	Mucopolisacàrids
dc.subject	Malalties hereditàries
dc.subject	Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject.mesh	Glycosaminoglycans
dc.subject.mesh	Mucopolysaccharidosis VI
dc.subject.mesh	Pharmaceutical Preparations
dc.title	Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI
dc.type	info:eu-repo/semantics/report
dc.identifier.dl	B. 35345-2010
dc.subject.decs	glicosaminoglicanos
dc.subject.decs	mucopolisacaridosis VI
dc.subject.decs	preparados farmacéuticos
dc.relation.publishversion	http://www20.gencat.cat/docs/canalsalut/Home%20Canal%20Salut/Professionals/Avaluacio/Directori/2010/pdf/galsulfasa_mucopolisacaridosivi_aatrm2010ca.pdf
dc.type.version	info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audience	Professionals
dc.rights.accessrights	info:eu-repo/semantics/openAccess