dc.contributor | Departament de Salut |
dc.contributor.author | Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH) |
dc.date.accessioned | 2015-02-11T09:52:19Z |
dc.date.available | 2015-02-11T09:52:19Z |
dc.date.issued | 2011-07 |
dc.identifier.citation | Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011. |
dc.identifier.other | CT;15/2011 |
dc.identifier.uri | https://hdl.handle.net/11351/1244 |
dc.description | Imiglucerasa; Velaglucerasa alfa; Revisió sistemàtica; Imiglucerase; Alpha velaglucerase; Systematic review; Revisión sistemática |
dc.description.abstract | La malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d’herència autosòmica
recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida (GBA) que donen
lloc a l’acumulació de glucocerebròsid als lisosomes dels macròfags causant, entre d’altres,
hepatosplenomegàlia, anèmia, trombocitopènia i lesions òssies. A Catalunya hi ha
51 pacients amb MG. La imiglucerasa (Cerezyme®) és un anàleg, produït per tecnologia de l’àcid
desoxiribonucleic (DNA) recombinant, de l’enzim humà GBA i va obtenir l’autorització de
comercialització de l’Agència Europea del Medicament (EMA) com a tractament de
substitució enzimàtica (TSE) a llarg termini en pacients amb MG tipus I l’any 1997. La velaglucerasa (Vpriv®) és una glicoproteïna amb idèntica seqüència d’aminoàcids que
l’enzim humà GBA. Fou aprovada al 2010 per al tractament a llarg termini en pacients amb
MG tipus I.
Objectius
Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de la
imiglucerasa i la velaglucerasa alfa comparades amb qualsevol alternativa de tractament,
inclòs el placebo, en pacients adults amb diagnòstic confirmat d’MG tipus I. |
dc.language.iso | cat |
dc.publisher | Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut de Cataluya |
dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/ |
dc.source | Scientia |
dc.subject | Gaucher, Malaltia de |
dc.subject | Inhibidors enzimàtics |
dc.subject | Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica) |
dc.subject.mesh | Gaucher Disease |
dc.subject.mesh | Enzyme Inhibitors |
dc.subject.mesh | Review |
dc.title | Tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I |
dc.type | info:eu-repo/semantics/report |
dc.identifier.dl | B. 31479-2011 |
dc.subject.decs | enfermedad de Gaucher |
dc.subject.decs | inhibidores enzimáticos |
dc.subject.decs | revisión |
dc.type.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
dc.audience | Professionals |
dc.rights.accessrights | info:eu-repo/semantics/openAccess |