Tafamidís (Vyndaqel®) per al tractament de l’amiloïdosi transtiretina

Abstract

La polineuropatia amiloide transtiretina (PAT) -també coneguda com polineuropatia familiar amiloïdòtica- és una malaltia hereditària fatal causada per mutacions del gen de la TTR. Tafamidís fou aprovat el juliol de 2011 per retardar l’alteració neurològica perifèrica en pacients adults amb PAT i polineuropatia simptomàtica en estadiatge 1, agent que actua com a estabilitzant de la proteïna mutada, evitant-ne el depòsit en els teixits.

S'ha revisat l'eficàcia, la seguretat i l'eficiència de tafamidís en pacients amb PAT-TTR per comparació a qualsevol alternativa de tractament, incloent-hi el placebo.