Resum
La polineuropatia amiloide transtiretina (PAT) -també coneguda com polineuropatia familiar amiloïdòtica- és una malaltia hereditària fatal causada per mutacions del gen de la TTR. Tafamidís fou aprovat el juliol de 2011 per retardar l’alteració neurològica perifèrica en pacients adults amb PAT i polineuropatia simptomàtica en estadiatge 1, agent que actua com a estabilitzant de la proteïna mutada, evitant-ne el depòsit en els teixits.
S'ha revisat l'eficàcia, la seguretat i l'eficiència de tafamidís en pacients amb PAT-TTR per comparació a qualsevol alternativa de tractament, incloent-hi el placebo.
Paraules clau
Tafamidís; Amiloïdosi transtiretina; Revisió sistemàtica
Citació recomanada
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH). Tafamidís (Vyndaqel®) per al tractament de l’amiloïdosi transtiretina. Barcelona: Agència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya; 2015.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/1699Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: