Resum
Antecedents
La síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi tipus II (MPS II) és una malaltia per dipòsit
lisosòmic produïda per dèficit de l’iduronato-2-sulfatasa (I2S), enzim implicat en el
metabolisme de glicosaminoglicans. És una malaltia rara d’herència recessiva lligada al
cromosoma X que afecta principalment nens. L’abordatge terapèutic actual de l’MPS II es
basa en la intervenció multidisciplinària. La idursulfasa (Elaprase®) és una forma
recombinant de l’enzim I2S humà, aprovada per l’Agència Europea del Medicament (EMEA)
el gener de 2007 per al tractament, a llarg termini, de pacients amb MPS II.
Objectius
Avaluar l’eficàcia, seguretat i eficiència de la idursulfasa comparada amb qualsevol
alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb MPS II.
Metodologia
S’ha realitzat un cerca sistemàtica de l’evidència científica fins al març de 2009 en les
principals bases de dades biomèdiques. S’han seleccionat assaigs clínics que avaluen
l’eficàcia i la seguretat de la idursulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament,
incloent-hi el placebo, en pacients afectats per MPS II. La validesa interna dels estudis
inclosos va ser avaluada per dos revisors independents d’acord amb els criteris proposats
per la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN).
Resultats
Les dades principals d’eficàcia i seguretat de la idursulfasa provenen d’un assaig clínic
aleatoritzat amb cegament doble de fase II/III (estudi pivotal) que compara dues pautes
d’idursulfasa (0,5 mg/kg a la setmana o 0,5 mg/kg cada dues setmanes) amb placebo durant
un any en 96 pacients amb MPS II; i d’un assaig clínic de suport no comparatiu de fase I/II.
Els resultats de l’estudi pivotal suggereixen una millora de la variable principal combinada
(prova de caminar sis minuts-capacitat vital forçada; TM6M-CVF) en els pacients tractats
amb idursulfasa. Els pacients de la pauta setmanal van experimentar una millora modesta,
però estadísticament significativa, de la distància mitjana recorreguda sense assistència als
sis minuts comparat amb placebo (36,7 m més als dotze mesos). Es va observar una
reducció significativa en l’excreció de GAG en orina, el volum hepàtic i el volum esplènic així
com un augment del valor absolut de la CVF en els pacients tractats amb idursulfasa, però
no en la resta de variables analitzades.
Els esdeveniments adversos més freqüents són febre, cefalea, tos, faringitis, infecció de vies
respiratòries altes, congestió nasal, nàusees i vòmits, dolor abdominal i diarrea. En la
majoria de casos són lleus o moderats. Les reaccions adverses associades amb la perfusió
són els esdeveniments adversos més freqüents possiblement relacionats amb
l’administració d’idursulfasa. S’han registrat dues morts en l’estudi pivotal (una en el grup placebo i l’altra en el de la pauta setmanal). Gairebé la meitat dels pacients tractats amb
idursulfasa ha desenvolupat anticossos IgG contra el fàrmac.
Les úniques dades disponibles sobre el cost-efectivitat de la idursulfasa en pacients amb
MPS II provenen d’una font secundària. D’acord amb aquesta, la ràtio cost-efectivitat
incremental de la idursulfasa comparada amb tractament de suport és de 564.69 lliures
esterlines per any de vida ajustat per qualitat.
Conclusions
La idursulfasa ha demostrat eficàcia a curt termini en pacients amb formes no avançades
d’MPS II comparada amb placebo. Malgrat això, es desconeix la rellevància clínica dels
resultats. No hi ha evidència publicada dels beneficis de la idursulfasa en termes de qualitat
de vida.
Paraules clau
Síndrome de Hunter; Mucopolisacaridosi tipus II; Idursulfasa
Citació recomanada
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Idursulfasa (Elaprase®) per al tractament de la mucopolisacaridosi II. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/842Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: