Torna al Registre Simple

 
dc.contributorDepartament de Salut
dc.contributor.authorComitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned2014-09-30T11:45:33Z
dc.date.available2014-09-30T11:45:33Z
dc.date.issued2010-01
dc.identifier.citationComitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Idursulfasa (Elaprase®) per al tractament de la mucopolisacaridosi II. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
dc.identifier.otherCT;02/2010
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/11351/842
dc.descriptionSíndrome de Hunter; Mucopolisacaridosi tipus II; Idursulfasa
dc.description.abstractAntecedents La síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi tipus II (MPS II) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda per dèficit de l’iduronato-2-sulfatasa (I2S), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans. És una malaltia rara d’herència recessiva lligada al cromosoma X que afecta principalment nens. L’abordatge terapèutic actual de l’MPS II es basa en la intervenció multidisciplinària. La idursulfasa (Elaprase®) és una forma recombinant de l’enzim I2S humà, aprovada per l’Agència Europea del Medicament (EMEA) el gener de 2007 per al tractament, a llarg termini, de pacients amb MPS II. Objectius Avaluar l’eficàcia, seguretat i eficiència de la idursulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb MPS II. Metodologia S’ha realitzat un cerca sistemàtica de l’evidència científica fins al març de 2009 en les principals bases de dades biomèdiques. S’han seleccionat assaigs clínics que avaluen l’eficàcia i la seguretat de la idursulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, incloent-hi el placebo, en pacients afectats per MPS II. La validesa interna dels estudis inclosos va ser avaluada per dos revisors independents d’acord amb els criteris proposats per la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). Resultats Les dades principals d’eficàcia i seguretat de la idursulfasa provenen d’un assaig clínic aleatoritzat amb cegament doble de fase II/III (estudi pivotal) que compara dues pautes d’idursulfasa (0,5 mg/kg a la setmana o 0,5 mg/kg cada dues setmanes) amb placebo durant un any en 96 pacients amb MPS II; i d’un assaig clínic de suport no comparatiu de fase I/II. Els resultats de l’estudi pivotal suggereixen una millora de la variable principal combinada (prova de caminar sis minuts-capacitat vital forçada; TM6M-CVF) en els pacients tractats amb idursulfasa. Els pacients de la pauta setmanal van experimentar una millora modesta, però estadísticament significativa, de la distància mitjana recorreguda sense assistència als sis minuts comparat amb placebo (36,7 m més als dotze mesos). Es va observar una reducció significativa en l’excreció de GAG en orina, el volum hepàtic i el volum esplènic així com un augment del valor absolut de la CVF en els pacients tractats amb idursulfasa, però no en la resta de variables analitzades. Els esdeveniments adversos més freqüents són febre, cefalea, tos, faringitis, infecció de vies respiratòries altes, congestió nasal, nàusees i vòmits, dolor abdominal i diarrea. En la majoria de casos són lleus o moderats. Les reaccions adverses associades amb la perfusió són els esdeveniments adversos més freqüents possiblement relacionats amb l’administració d’idursulfasa. S’han registrat dues morts en l’estudi pivotal (una en el grup placebo i l’altra en el de la pauta setmanal). Gairebé la meitat dels pacients tractats amb idursulfasa ha desenvolupat anticossos IgG contra el fàrmac. Les úniques dades disponibles sobre el cost-efectivitat de la idursulfasa en pacients amb MPS II provenen d’una font secundària. D’acord amb aquesta, la ràtio cost-efectivitat incremental de la idursulfasa comparada amb tractament de suport és de 564.69 lliures esterlines per any de vida ajustat per qualitat. Conclusions La idursulfasa ha demostrat eficàcia a curt termini en pacients amb formes no avançades d’MPS II comparada amb placebo. Malgrat això, es desconeix la rellevància clínica dels resultats. No hi ha evidència publicada dels beneficis de la idursulfasa en termes de qualitat de vida.
dc.language.isocat
dc.publisherAgència d'Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques
dc.rightsAtribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.sourceScientia
dc.subjectMucopolisacàrids
dc.subjectMalalties hereditàries - Tractament
dc.subjectMedicaments - Assaigs clínics
dc.subject.meshMucopolysaccharidosis II
dc.subject.meshGenetic Diseases, Inborn
dc.subject.meshClinical Trial
dc.titleIdursulfasa (Elaprase®) per al tractament de la mucopolisacaridosi II
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/report
dc.identifier.dlB. 23220-2010
dc.subject.decsmucopolisacaridosis II
dc.subject.decsenfermedades genéticas congénitas
dc.subject.decsensayo clínico
dc.type.versioninfo:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audienceProfessionals
dc.rights.accessrightsinfo:eu-repo/semantics/openAccess


Fitxers en aquest element

Thumbnail

Aquest element apareix en la col·lecció o col·leccions següent(s)

Torna al Registre Simple