Laronidasa (Aldurazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi I

Abstract

La mucopolisacaridosi I (MPS I) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d’ -L-iduronidasa, enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret el dermatan sulfat i heparan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La laronidasa (Aldurazyme®) està indicada per al tractament de substitució enzimàtica en pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi tipus I (MPS I). Objectius: Avaluar l’eficàcia, seguretat i eficiència de la laronidasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS I.