Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI

Sunyer, Berta; Paladio, Núria; Almazán, Cari

dc.contributor	Departament de Salut
dc.contributor.author	Sunyer, Berta
dc.contributor.author	Paladio, Núria
dc.contributor.author	Almazán, Cari
dc.date.accessioned	2015-02-23T13:00:20Z
dc.date.available	2015-02-23T13:00:20Z
dc.date.issued	2011
dc.identifier.citation	Sunyer B, Paladio N, Almazán C. Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI. Barcelona: Ministerio de Ciencia e Innovación; 2011.
dc.identifier.other	860-11-069-8
dc.identifier.other	477-11-029-5
dc.identifier.uri	https://hdl.handle.net/11351/1289
dc.description	Malalties hereditàries metabòliques; Mucopolisacaridosis; Medicina basada en l'evidència
dc.description.abstract	Les mucopolisacaridosis (MPS) I, II i VI són malalties metabòliques rares de caràcter hereditari que es caracteritzen per un ampli rang de manifestacions clíniques. Els tractaments disponibles són pal·liatius i dirigits a millorar la qualitat de vida dels pacients. El tractament de substitució enzimàtica (TSE) substitueix l'enzim deficitari i evita així un major dany cel·lular. El TSE amb laronidasa, galsulfasa i idursulfasa va ser aprovat a la Unió Europea en condicions excepcionals per al tractament de les MPS I, II i VI, respectivament. Objectius: Avaluar l'evidència científica disponible sobre l'eficàcia, seguretat i eficiència del tractament amb larodinasa, idursulfasa i gasulfasa comparat amb qualsevol alternativa de tractament en pacients amb MPS I, II i VI, respectivament.
dc.language.iso	spa
dc.publisher	Ministerio de Ciencia e Innovación
dc.relation.ispartofseries	Informes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, AIAQS;2009/05
dc.relation.ispartofseries	Informes, estudios e investigación;
dc.rights	Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights.uri	http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.source	Scientia
dc.subject	Mucopolisacàrids
dc.subject	Malalties congènites - Tractament
dc.subject	Enzims - Ús terapèutic
dc.subject.mesh	Glycosaminoglycans
dc.subject.mesh	Genetic Diseases, Inborn
dc.subject.mesh	Enzymes
dc.title	Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI
dc.type	info:eu-repo/semantics/report
dc.identifier.dl	B. 16347-2011
dc.subject.decs	glicosaminoglicanos
dc.subject.decs	enfermedades genéticas congénitas
dc.subject.decs	enzimas
dc.type.version	info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.audience	Professionals
dc.rights.accessrights	info:eu-repo/semantics/openAccess