Tractament de malalties minoritàries amb medicaments orfes d'autorització individual

Abstract

Les malalties minoritàries suposen un important repte per al sistema sanitari, atès que sovint tenen un origen genètic, poden afectar molts òrgans, ser greus, representar una amenaça vital o ser crònicament debilitants. Són de diagnòstic difícil i tenen escasses opcions terapèutiques; per les seves característiques requereixen un abordatge multidisciplinar.

Minority diseases are a major challenge for the health system, since they often have a genetic origin, can affect many organs, be serious, represent a life threatening or being chronically debilitating. They are difficult to diagnose and have little therapeutic options; because of its characteristics require an approach multidisciplinary.

Las enfermedades minoritarias suponen un importante reto para el sistema sanitario, dado que a menudo tienen un origen genético, pueden afectar muchos órganos, ser graves, representar una amenaza vital o ser crónicamente debilitantes. Son de diagnóstico difícil y tienen escasas opciones terapéuticas; por sus características requieren un abordaje multidisciplinar.