Resum
L'amiloïdosi per transtiretina (ATTR) és una malaltia minoritària, progressiva i mortal causada pels dipòsits extracel·lulars de fibres d’amiloide compostes de transtiretina (TTR) en diversos òrgans. En condicions normals, la TTR és una proteïna que actua com a transportador de la tiroxina i de la vitamina A i se sintetitza de forma majoritària al fetge (95%). La TTR circula en forma de tetràmer, però certes mutacions provoquen la seva desestabilització i la formació de monòmers que es pleguen de manera anormal i s'acumulen als diferents òrgans i teixits (principalment, en el sistema nerviós perifèric i el cor) on causa una disfunció progressiva.
Paraules clau
Tafamidís; Inotersèn; Patisiran, Amiloïdosi transtiretina hereditària; Polineuropatia
Citació recomanada
Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica. Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària. Barcelona: Servei Català de la Salut; 2020.
Audiència
Professionals
Empreu aquest identificador per citar i/o enllaçar aquest document
https://hdl.handle.net/11351/5465Aquest element apareix a les col·leccions següents
Els següents fitxers sobre la llicència estan associats a aquest element: