Cerca
Everolimús (Votubia®) en angiomiolipoma renal en pacients amb complex d'esclerosi tuberosa
(2015-10)
El complex esclerosi tuberosa (CET) és un trastorn genètic poc freqüent que causa el
creixement de tumors benignes al cervell i altres òrgans (ulls, cor, pulmó, fetge, ronyó i pell).
Té una expressió clínica extremament ...
Ambrisentan (Volibris®) en el tractament de la hipertensió arterial pulmonar
(2010-09)
L'ambrisentan, Volibris® o Letaris® (nom comercial a Europa i als Estats Units, respectivament), és un fàrmac antagonista selectiu del receptor A de l‟endotelina-1. Ha estat aprovat en l‟àmbit europeu per al tractament de ...
Azacitidina (Vidaza®) per al tractament de les síndromes mielodisplàstiques
(2010-01)
Les síndromes mielodisplàstiques (SMD) són un grup heterogeni de malalties clonals de les cèl·lules hematopoètiques caracteritzades per displàsia i hipercel·lularitat medul·lar associades a citopènies. L'azacitidina (Vidaza®) ...
Tafamidís (Vyndaqel®) per al tractament de l’amiloïdosi transtiretina
(2015-03)
La polineuropatia amiloide transtiretina (PAT) -també coneguda com polineuropatia familiar amiloïdòtica- és una malaltia hereditària fatal causada per mutacions del gen de la TTR. Tafamidís fou aprovat el juliol de 2011 ...
Macitentan (Opsumit®) per al tractament de la hipertensió arterial pulmonar
(2015-11)
En aquest informe s'avalua el macitentan per al tractament de la hipertensió arterial pulmonar com a part d'un estudi , en què es va avaluar l’eficàcia i seguretat d'aquest fàrmac enfront d'un placebo.
Tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I
(2011-07)
La malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d’herència autosòmica
recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida (GBA) que donen
lloc a l’acumulació de glucocerebròsid als lisosomes ...
Trabectedina (Yondelis®) per al tractament del càncer d’ovari
(2011-05)
El càncer d’ovari és el segon càncer ginecològic més freqüent en dones després dels tumors
d’endometri, però el primer en mortalitat. El carcinoma epitelial és el més freqüent i es
caracteritza per la manca de signes ...
Miglustat (Zavesca®) per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I
(2011-05)
La malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d‟herència autosòmica
recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida que donen lloc a l‟acumulació de glucocerebròsid als lisosomes dels ...
Everolimús (Votubia®) en astrocitoma subependimàtic de cèl·lules gegants en pacients amb complex d’esclerosi tuberosa
(2015-03)
El complex esclerosi tuberosa (CET) és un trastorn genètic poc freqüent que causa el
creixement de tumors benignes en el cervell i altres òrgans (ulls, cor, pulmó, fetge, ronyó i la
pell). Té una expressió clínica ...
Tolvaptan (Samsca®) per al tractament de la hiponatrèmia secundària a la síndrome de secreció inadequada d’hormona antidiürètica
(2011-01)
La hiponatrèmia és l’alteració electrolítica més freqüent en pacients hospitalitzats. Les
causes poden ser múltiples i entre elles s’inclou la síndrome de secreció inadequada
d’hormona antidiürètica (SSIHAD), patologia ...