Cerca
Idursulfasa (Elaprase®) per al tractament de la mucopolisacaridosi II
(2010-01)
Antecedents
La síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi tipus II (MPS II) és una malaltia per dipòsit
lisosòmic produïda per dèficit de l’iduronato-2-sulfatasa (I2S), enzim implicat en el
metabolisme de glicosaminoglicans. ...
Amifampridina (Firdapse®) per al tractament de la síndrome miastènica de Lambert Eaton
(2010-12)
L‟amifampridina (Firdapse®) és el fosfat de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). L‟amifampridina bloqueja els canals de potassi i allarga la durada del potencial d‟acció, facilita l‟obertura dels canals del calci i l‟alliberament ...
Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry
(2012-04)
La malaltia de Fabry és una malaltia per dipòsit lisosòmic hereditària causada per mutacions del gen de l’alfa-galactosidasa A (a-Gal A) que provoca l’acumulació progressiva de glucoesfingolípids no metabolitzats a les ...
Pirfenidona (Esbriet®) per al tractament de la fibrosi pulmonar idiopàtica
(2015-03)
La fibrosi pulmonar idiopàtica (FPI) és una pneumònia intersticial fibrosant crònica de causa
no filiada que condueix de manera progressiva al fracàs respiratori. Aquest document mostra els resultats del tractament de la ...
Plerixafor (Mozobil®) en pacients amb limfoma i mieloma múltiple
(2010-10)
El trasplantament autòleg de progenitors hemopoètics (TAPH) és una alternativa de
tractament per a molts pacients amb limfoma no Hodgkin (LNH) i mieloma múltiple (MM). El seu èxit depèn en gran mesura de la quantitat ...
Ofatumumab (Arzerra®) per al tractament de la leucèmia limfàtica crònica refractària a fludarabina i alemtuzumab
(2011-01)
La leucèmia limfàtica crònica (LLC) és la leucèmia més prevalent en l’edat adulta. És una malaltia de curs indolent i asimptomàtica que al cap d’un temps sol presentar un
comportament agressiu. És a partir d’aquest moment ...
Pazopanib (Votrient®) per al tractament de pacients amb carcinoma de cèl·lules renals avançat
(2011-03)
El carcinoma de cèl·lules renals (CCR) és un tipus de càncer de ronyó que s'origina en les cèl·lules del túbul renal. El tractament i pronòstic dels pacients depèn de l'estadificació de la malaltia. Molts pacients són ...
Riociguat (Adempas®) per al tractament de la hipertensió arterial pulmonar
(2015-10)
Aquest informe té per objectiu l’avaluació de la indicació per hipertensió arterial pulmonar (HAP). Adempas® (riociguat) està indicat en el tractament de la hipertensió arterial pulmonar en pacients adults en monoteràpia ...
Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe
(2011-05)
La malaltia de Pompe és una miopatia metabòlica rara, progressiva d’herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions en el gen de l’alfa-glucosidasa àcida que donen lloc a l’acumulació de glicogen en diversos ...
Lapatinib (Tyverb®) per al tractament del càncer de mama metastàtic
(2011-01)
El lapatinib és un inhibidor de la proteïna tirosina cinasa acoblada als receptors del factor de creixement epidèrmic 1 (EGFR o ErbB1) i HER2. Actua sobre el component intracel•lular dels esmentats receptors i, a diferència ...