Cerca
Canakinumab i rilonacept per al tractament de les síndromes periòdiques associades a la criopirina
(2012-01)
Les síndromes periòdiques associades a criopirina (CAPS) són un conjunt de processos autoinflamatoris hereditaris de baixa prevalença causats per mutacions en el gen NLRP3, que codifica la proteïna criopirina i que donen ...
Everolimús (Votubia®) en angiomiolipoma renal en pacients amb complex d'esclerosi tuberosa
(2015-10)
El complex esclerosi tuberosa (CET) és un trastorn genètic poc freqüent que causa el
creixement de tumors benignes al cervell i altres òrgans (ulls, cor, pulmó, fetge, ronyó i pell).
Té una expressió clínica extremament ...
Imiglucerasa en pacients amb malaltia de Gaucher tipus III
(2013-01)
La malaltia de Gaucher tipus III és una forma neuronopàtica de la malaltia de Gaucher amb símptomes viscerals i neurològics. Tot i que s'han identificat diversos estudis sobre el tractament de la malaltia de Gaucher tipus ...
Everolimús (Afinitor®) per al tractament del carcinoma de cèl·lules renals
(2011-01)
El carcinoma de cèl·lules renals (CCR) és un tipus de càncer del ronyó que s‟origina en les cèl·lules del túbul renal. El tractament i pronòstic dels pacients depèn de l‟estadiatge de la malaltia. Molts pacients són ...
Ambrisentan (Volibris®) en el tractament de la hipertensió arterial pulmonar
(2010-09)
L'ambrisentan, Volibris® o Letaris® (nom comercial a Europa i als Estats Units, respectivament), és un fàrmac antagonista selectiu del receptor A de l‟endotelina-1. Ha estat aprovat en l‟àmbit europeu per al tractament de ...
Nintedanib (Ofev®) per al tractament de la fibrosi pulmonar idiopàtica
(2016-05)
L’objectiu de l’informe és avaluar l’evidència disponible sobre l’ús de nintedanib en el tractament de la fibrosi pulmonar idiopàtica.
Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI
(2010-04)
La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans ...
Azacitidina (Vidaza®) per al tractament de les síndromes mielodisplàstiques
(2010-01)
Les síndromes mielodisplàstiques (SMD) són un grup heterogeni de malalties clonals de les cèl·lules hematopoètiques caracteritzades per displàsia i hipercel·lularitat medul·lar associades a citopènies. L'azacitidina (Vidaza®) ...
Tafamidís (Vyndaqel®) per al tractament de l’amiloïdosi transtiretina
(2015-03)
La polineuropatia amiloide transtiretina (PAT) -també coneguda com polineuropatia familiar amiloïdòtica- és una malaltia hereditària fatal causada per mutacions del gen de la TTR. Tafamidís fou aprovat el juliol de 2011 ...
Macitentan (Opsumit®) per al tractament de la hipertensió arterial pulmonar
(2015-11)
En aquest informe s'avalua el macitentan per al tractament de la hipertensió arterial pulmonar com a part d'un estudi , en què es va avaluar l’eficàcia i seguretat d'aquest fàrmac enfront d'un placebo.